Verastem（VSTM）现在是一家商业阶段的生物技术制药公司，拥有一种经批准的药物Copiktra。自获得FDA批准以来，Verastem的股价已经下跌。这反映了2018年第四季度的股市状况，导致批准的过度热情，而Verastem对投资者来说相对不为人知。在第四季度业绩公布后，它也有所下降，但此后有所恢复。

YCharts的数据

我相信Copiktra有能力在未来几年大幅增加收入。有充分的理由相信它会在目前批准的适应症中获得医生的认可。随着新的试验数据的出现，它的标签可能会进一步扩大。它也有可能在美国境外获得批准，并通过合作伙伴产生全球收入，其中一些已经实现里程碑付款。随着收入增长，Verastem的市值和股价也应该会增长。

Copiktra基础知识

Copiktra（duvelisib）于2018年9月获得FDA批准，用于治疗至少两次既往治疗后复发或难治性CLL（慢性淋巴细胞白血病）或SLL（小淋巴细胞淋巴瘤）的成年患者。在至少两次既往治疗后，Copiktra还获得FDA加速批准，用于治疗复发或难治性FL（滤泡性淋巴瘤）的成年患者。在CLL，SLL和FL中，尽管用两种先前的治疗方法治疗，但医生和患者在进展后的选择有限。

Copiktra不是第一个批准使用的PI3K抑制剂，但它是第一个PI3K-delta和PI3K-gamma的双重抑制剂。PI3K-δ和PI3K-γ在细胞中具有不同且主要不重叠的作用，例如细胞增殖，分化，迁移和活化。作为双重抑制剂，Copiktra提供PI3K抑制的综合方法，其既破坏细胞内PI3K信号传导又有助于消除恶性B细胞肿瘤微环境。有关癌症中PI3K动力学的更全面信息，请参阅Verastem的PI3K抑制程序页面。Copiktra试验的更详细结果在Verastem ASH 2017幻灯片放映中。

值得一比较Copiktra到Idelalisib（Gilead公司（GILD）Zydelig）治疗。Zydelig与利妥昔单抗联合用作CLL的二线疗法。与Copiktra一样，它是PI3K抑制剂，但更具体地说是delta同种型。Copiktra抑制delta和gamma形式。2018年第四季度Zydelig的销售额为4100万美元。

Verastem管理层认为，根据过去其他PI3K抑制剂的经验，医生们不愿开处方PI3K抑制剂。Copiktra销售人员正在教育使用PI3K-delta和PI3K-gamma双重抑制剂的相对安全性和有效性。

在美国，目前有超过300,000人被诊断患有CLL，FL或SLL（见下面的幻灯片）。到达当前Copiktra标签的人数要少得多。这些癌症通常发展缓慢或从早期治疗中获得缓解，导致患病率（目前诊断的患者总数）高于发病率（每年新诊断的患者）。为了解决整个人口问题，Copiktra需要扩大其标签，可能与其他药物结合使用，我将在下面讨论。

竞争优势是Copiktra是一种口服单一疗法，可以在家中服用。在消极方面，Copiktra的标签包括一个黑匣子警告可能伴随其使用的致命和严重毒性。

国际扩张

目前，Copiktra仅在美国获准商业销售。由于这是一个加速批准，在欧洲获得批准需要更长的时间，2019年没有可能的发展。但是，在美国批准后，资源已转移到欧洲。批准可能只是时间问题。目前还没有计划在欧洲寻找合作伙伴，但这并没有被排除在外。

Verastem与CSPC Pharmaceutical Group Limited签署了独家许可协议，以在中国，香港，澳门和台湾开发和商业化Copiktra。Verastem收到了1500万美元的预付款，可以获得高达1.6亿美元的里程碑付款，以及Copiktra产品净销售额的两位数版税。

在日本，Verastem与Yakult Honsha Co.签订了Copiktra独家许可协议。有一笔1000万美元的预付款，另一笔潜在的9,000万里程碑付款，以及可能的两位数版税。

潜在的品牌扩展

鉴于其作用机制，Copiktra可能可用于治疗其目前适应症中的早期细胞系，可能与其他药物联合使用。它也可广泛适用于癌症，包括实体癌症。

第一个可能的标签扩展将是PTCL（外周T细胞淋巴瘤）。PTCL的数据于2018年12月在ASH上从研究duvelisib和罗米地辛的第1阶段提交。在27名可评估的患者中，16名作出回应（9名完全反应，CRS和7名部分反应，PR），总反应率（ORR）为59％。6（22％）的反应非常深入，使他们能够与潜在的治疗性干细胞移植联系起来。作为单一疗法的Copiktra的PRIMO研究目前正在进行PTCL的2期试验。

DYNAMO 2期研究是对难治性iNHL（惰性非霍奇金淋巴瘤）的长期随访。FL是最常见的iNHL类型。在第1阶段试验中，我们将Copiktra与venetoclax联合用于R / R CLL / SLL以及一线治疗，年轻患者的单药治疗。

Verastem制定了长期增长战略，如本幻灯片所示：

资料来源：Verastem幻灯片，摩根大通医疗保健会议

2018年第四季度结果

在FDA批准Copiktra后的第一个完整季度2018年第四季度，Verastem的收入为120万美元，所有这些都来自Copiktra销售。这是从1550万美元的顺序下降，而从之前的0.0美元上涨。第三季度的收入来自对里程碑付款的认可。

净亏损为1130万美元，比上年同期的2170万美元上升了2170万美元。稀释后每股收益为负0.37美元，从负0.29美元下跌，从之前的负0.43美元上涨。

在2018年底，Verastem的现金余额为2.5亿美元。它携带1.5亿美元的可转换票据作为债务。现金不是一个直接的问题，但如果收入没有足够快地增加，可能会在几年内再次出现问题。

其余的渠道

除了Copiktra之外，Verastem还有另外一种药物在其管道中。可能会随着时间的推移而改变，但其优先级显然是通过扩大Copiktra的使用来创造收入。以下是来自Verastem Pipeline页面的管道：

Defactinib与pembrolizumab（Keytruda）联合开展了NSCLC，胰腺癌和间皮瘤的2期试验。默克（纽约证券交易所股票代码：MRK）是一名合作者。像往常一样，第2阶段试验的安全有效结果将大大提高Verastem的价值。

风险

对于投资小型生物技术的人来说，Verastem的风险相对较低，因为它已获得FDA批准。它也有合理的现金。但我不想把风险降到最低。

主要风险是不良事件，无论是试验中遗漏的新事件，还是来自黑匣子警告的事件的流行率高于预期。这可能导致医生不愿开药，或FDA将其从市场上移除。

鉴于我们参与癌症治疗的革命时期，来自新疗法的竞争始终是一种风险。像往常一样，市场波动以及小盘股，交易稀少的股票所固有的波动性是一种短期风险。

估值和结论

如果Verastem的市值已经超过10亿美元，我会批评它缺乏药物开发平台。拥有可以创建多种候选药物的平台的公司从长远来看可能比那些缺乏平台的公司更有价值。

目前，公司和投资者关注的焦点是Copiktra的收入。随着医生在治疗方面取得成功，包括管理副作用，Copiktra可能会主导第三线治疗。扩展到美国以外的国家应该会加速销售，但这种情况不会在2019年发生。研发预算可能需要启动，以开始试验，扩大标签，无论是否有联合疗法。

鉴于这一切，有可能争论广泛的估值。考虑市值10亿美元，约为当前水平的4倍。如果使用20的（经验法则）P / E，则需要5000万美元的年收入才能证明这一点。投入运营费用主要取决于研发支出，而且理由可能需要1.5亿美元的年收入。

作为商业肿瘤公司的公平目标，投入10亿美元，从2018年第四季度的Copiktra收入150万美元到年收入1.5亿美元，还有很长的路要走。然而，我认为这是一个可能的情景，除非有更好的药物可以让Copiktra陷入困境。目前Zydelig的年销售额为1.5亿美元。Copiktra似乎是同一类中更好的药物。很难预测这种斜坡所需的时间，但作为比较，Zydelig于2014年7月首次获得FDA批准

考虑到目前的股票数量，考虑到所有的变数，我将设定两年的市值目标5亿美元，相当于每股6.77美元。这不是一个预测，它是对2020年底可能合理实现的结果的猜测。我将关注每个季度的Copiktra销售数据结果，看看它正在获得什么样的实际牵引力。

设定目标的另一种方法是简单地采用之前的52周高点，即之前的投资者情绪高点。那是2018年9月4日的10.35美元。我更愿意根据合理的财务预测设定目标，而不是投资者兴奋。

与小型生物技术公司的情况一样，收购Verastem的大公司也不会感到意外。这是有道理的，因为它可以消除一些开销，而收购方可能会有更好的销售力量，可能包括在欧洲。但是，这是一般情况，我知道目前没有任何具体建议进行任何讨论。