Axovant Sciences（AXGT）本月早些时候股价上涨约35％，因为我在撤回之前开始对该公司的股票进行报道。股票跳跃的关键催化剂是帕金森病正在进行的阶段1/2基因治疗试验的数据读数，以及最近在Tay-Sachs病中进行的AAV基因治疗试验中第一例患者的初步数据举行了Cowen的医疗投资者会议。

YCharts的数据

来自严重帕金森病患者基因治疗的令人印象深刻的临时数据

管理层公布了两名服用AXO-LENTI-PD基因治疗最低剂量水平的患者的数据。这项研究正在英国进行。发现该疗法安全且耐受性良好，三个月内无严重不良事件。UPDRS第三部分运动OFF评分的平均改善值为基线的25分或42％。值得一提的是，这些患者患有严重的帕金森病，其基线UPDRS运动III评分为58至60。

（从基线改善PD运动症状：来自SUNRISE-PD试验和第一代AXO-LENTI-PD的Prosavin的第1组的中期数据）：所有数据均来自最近的公司介绍

相比之下，Duodopa的关键性试验招募的PD患者的基线UPDRS III评分低于40.Axovant数据中的一名患者显示该评分从基线降低了36分。所有UPDRS分量表均可获益。测量日常生活活动的UPRS评分子集有75％的改善。在ON状态运动障碍和日记运动时也观察到运动障碍减少。运动障碍的ON时间平均改善3.5小时。

下一步是在今年第二季度以更高剂量给第二组患者服用第一名患者。预计今年年中将进一步的中期数据读数，然后从A部分剂量递增部分的队列2到今年年底。

正如我的初始文章中所提到的，AXO-LENTI-PD是第二代候选产品，与上面显示的第一代Prosavin相比显示出更高的临床益处。使用慢病毒作为载体允许包装所有三种基因。慢病毒也被发现是用于医学文献的CNS递送的良好基因治疗载体。

首次报道了Tay-Sachs病的基因治疗病例

该管理层还对患有晚期婴儿Tay-Sachs疾病的儿童进行了三个月的随访后发布了临床更新，该儿童通过鞘内注射AAV基因治疗候选药物AXO-AAV-GM2治疗。这个孩子从5岁到6个月就发病。由于反复发作，他也进行了急诊就诊，并插入了胃管。

一次性基因治疗安全且耐受性良好，三个月内无严重不良事件。CSF Hex A酶活性从基线（1.44％）的增加超过0.5％阈值，这对临床重要影响是预期的。

已经发现CSF Hex A酶的活性与Tay-Sachs病中的疾病严重性相关。

儿童的临床状况从基线开始保持稳定，神经系统检查没有恶化。从基线到第3个月，大脑的MRI也很稳定。

最初的数据是非常有希望的，因为目前没有疾病改善治疗这种使人衰弱的疾病，其中预期寿命在严重形式下减少到仅2至4年。管理层计划在今年大约每三个月发布一次该患者的更多数据。我希望在4月底的美国基因治疗和细胞治疗学会年会上对该患者进行为期6个月的随访，以获得下一次数据读数。

GM-1神经节苷脂病AAV基因治疗的中期数据预计也将在今年年中发布，今年下半年将有随访数据。

在演讲结束后，我在Cowen医疗保健会议上认识了首席执行官Pavan Cheruvu，并与他讨论了这些数据。我很满意他的答案。

整个2019 - 20年的数据流量预计将继续保持上升势头

由Roivant和其他机构支持者提供充足的资金支持

Axovant是Roivant Pharma网络的一部分，因此可以进入其资本基础。Roivant资金充足，从顶级投资者那里筹集了超过30亿美元，其中包括约。SoftBank投资10亿美元，目前估值为70亿美元。在上述数据发布后，Axovant本月早些时候在股票发售中募集了8000万美元，由于需求强劲，超过了计划的4000万美元。Roivant投资另外1000万美元，而创始人Vivek Rmaswamy的前雇主QVT Financial投资1000万美元。根据目前的经营现金燃烧，我预计约。截至本季度末，现金储备为1.25亿美元。长期债务约为。$ 43M。

修订的DCF估值模型：420％的上行空间

我修改了我的DCF模型，将帕金森病和Tay-Sachs基因治疗产品候选药物的市场累计概率提高到30％。Tay-Sachs病在我之前的文章中未包括在评估中，现已添加。假设严重PD的峰值市场渗透率仅为5％，而Tay-Sachs病的峰值渗透率为60％，我对这两种适应症的风险调整后峰值收入的估计约为。2027年为7.63亿美元。请注意，由于我们还没有临床数据，我还没有在我的估值中包括其他治疗目标的未来收入，如眼咽肌营养不良症和GM1-神经节苷脂病。

使用15％的资本成本，并调整非经营资产减去负债，我对Axovant权益的公允价值的估计为10.6亿美元或每股7.30美元/股，使用摊薄库存。我已经调整了修订模型中最近的股票上涨。

重申Axovant普通股的买入评级，目标股价上涨至7美元/股（2年期限）。

我预计股票将在3 - 4年内交易超过10美元。

投资风险：

基因治疗是生物技术领域的一个新兴领域，也可能非常危险且充满失败。基因治疗中有很多因素可以使结果混淆，例如治疗剂量，载体类型，所处理疾病的类型和使用的方法。也可能出现其他竞争性疗法并对公司的管道候选人构成竞争。在任何候选产品进入市场之前，该公司也很可能需要大量资金。未来资本加息期间的股东稀释可能会对股价造成下行压力。